南方醫(yī)院6日宣布,世界首例雙胞胎地中海貧血非親緣造血干細(xì)胞移植獲得成功。而供體來(lái)自臺(tái)灣一名二十八歲小伙子。
這對(duì)來(lái)自廣東茂名高州的五歲雙胞胎姐妹,同時(shí)使用一名來(lái)自臺(tái)灣小伙子捐贈(zèng)的造血干細(xì)胞進(jìn)行移植后重獲新生。這是全球第一例雙胞胎重型地中海貧血患者共同使用同一無(wú)關(guān)供者外周造血干細(xì)胞移植成功的案例。
據(jù)南方醫(yī)院兒科主任李富春教授介紹,2009年至今共進(jìn)行了38例非親緣外周造血干細(xì)胞移植治療地貧,成功率達(dá)到92%(只有3例不成功),是國(guó)際最高成功率。而只有5例捐贈(zèng)供者來(lái)自中華骨髓庫(kù),其余33例供者全部來(lái)自臺(tái)灣。
雙胞胎姐妹琪琪和琳琳,出生半年后出現(xiàn)癥狀,經(jīng)基因檢查確診為重型地中海貧血,隨后反復(fù)輸血維持生命。其父母得知廣州南方醫(yī)院兒科可進(jìn)行造血干細(xì)胞移植根治此病,且成功率極高,于去年6月來(lái)院就診。父母捐贈(zèng)配型沒(méi)有成功后,院方在臺(tái)灣慈濟(jì)骨髓庫(kù)幸運(yùn)找到相合供者,并于今年6月2日進(jìn)行移植。移植28天后血細(xì)胞100%全部為供者來(lái)源,證明完全植入,今日出院。
中國(guó)地中海貧血癥患者以廣東、廣西居多,具明顯地域性的“兩廣病”,廣東新生兒地貧病理基因攜帶率(輕、重度)合計(jì)超10%。常規(guī)治療需終身輸血維持生命,每年費(fèi)用5萬(wàn)元,但過(guò)半患者35歲前死亡。造血干細(xì)胞移植可以根治,費(fèi)用在20至30萬(wàn)元人民幣。南方醫(yī)院為中國(guó)開展地貧移植最早、最多,療效最好的單位,總生存率達(dá)到83.6%,無(wú)病生存率77.3%。
李教授稱,南方醫(yī)院每年造血干細(xì)胞移植病例可達(dá)60多例。目前登記等待的患者有900名,即使去掉一半是無(wú)法找到供體,內(nèi)地捐贈(zèng)仍是杯水車薪、極度匱乏!跋蛏鐣(huì)強(qiáng)烈呼吁捐輸,捐血、捐骨髓對(duì)身體沒(méi)有損害,卻能夠救人!也希望能夠成立社會(huì)專項(xiàng)基金,救助地貧患兒”。
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